利用CRISPR/Cas9系统可拯救失明小鼠

2019-05-28 作者:技术文章   |   浏览(143)

德国雷根斯堡大学近日发表公报,其研究者与美国同行发现了导致色素性视网膜炎等遗传性眼部疾病的基因性病因。该成果有助于改善遗传性眼部疾病的治疗方法。 人类视网膜的感光细胞可分为视杆细胞和视锥细胞,它们能接受外界光线刺激并产生电脉冲到达大脑,最终形成视觉。视杆细胞和视锥细胞的损坏是典型遗传性眼部疾病,如果病情严重可造成失明。 德国与美国研究人员应用染色质免疫沉淀测序的方法,在老鼠的视网膜上进行实验,发现名为视网膜锥杆体同源盒的基因,与所有视杆细胞和视锥细胞的基因改变有关。利用这一方法,研究小组证实受视网膜锥杆体同源盒基因影响的FAM161A基因突变,是造成遗传性眼部疾病色素性视网膜炎的原因。 研究人员表示,他们将进一步研究FAM161A基因的其他特性,以及找到受视网膜锥杆体同源盒基因影响的更多致病基因。

英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果,一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化,进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统,可适用于导致色素性视网膜炎的各种潜在遗传缺陷。

色素性视网膜炎无法医治、不易觉察,对患者眼睛造成极大危害而且具有遗传性。该病特征就是视网膜退化,但由于色素性视网膜炎可能由60多种基因的突变引起,因此,想要制定针对性疗法来修复每一个具体的基因是非常困难的。

视网膜上包括视杆细胞和视锥细胞,而引起色素性视网膜炎的基因突变,首先会导致视杆细胞死亡,继而引起视锥细胞死亡,最终导致患者失明。

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